US-Regulierer am Freitag genehmigte ein neues Medikament, die helfen können, reduzieren die äußerst schmerzhaft Sichelzellanämie flare-ups.
Die Food and Drug Administration genehmigt Novartis AG Adakveo für Patienten ab 16 und älter. Die monatliche infusion, die Hälften vorkommen von sichelzellen-Schmerzen Folgen, werden mit einem Listenpreis von rund $85.000 auf $113,000 pro Jahr, je nach Dosierung. Versicherte Patienten in der Regel weniger bezahlen.
Die sichelzellkrankheit ist eine der häufigsten vererbten Blutkrankheiten, Auswirkungen auf etwa 100.000 Amerikaner, die meisten von Ihnen schwarz, und über 300 Millionen Menschen weltweit.
Ihr Kennzeichen ist die periodische Episoden, in denen die roten Blutkörperchen kleben zusammen, blockieren die Blut vom erreichen der Organe und Gefäße. Das verursacht starke Schmerzen und kumulativen organ-Schaden, der verkürzt das Leben der Menschen mit der Krankheit.
„Die Dauer und die schwere dieser Schmerz Krisen verschlechtert sich mit dem Alter. Oft sterben Patienten während einer dieser Krisen,“ sagte Dr. Biree Andemariam, chief medical officer der Sickle Cell Disease Association of America.
Andemariam, ein ehemaliger Novartis-advisory-board-Mitglied, sagte, die Droge scheint zu funktionieren besser, je länger die Patienten empfangen.
Die Schweizer drugmaker weiterhin Patienten testen, um festzustellen, ob Adakveo, auch bekannt als crizanlizumab, verlängert das Leben der Patienten, sagte Sich Mallik, der Entwicklungsleiter des Unternehmens, US-Onkologie-und Blut-Erkrankungen.
Er sagte, starke Schmerzen Episoden senden US-Patienten Notfall-Abteilungen, die über 200.000 mal pro Jahr. Über 85% sind im Krankenhaus für Tage bis zu einer Woche, läuft große scheine.
Die lähmenden Bedingung auch verursacht Anämie, verzögertes Wachstum, vision Schäden und schmerzhafte Schwellungen in Händen und Füßen, so dass es schwierig für einige Leute, um Arbeitsplätze zu erhalten oder die Schule besuchen.
Aktuelle Behandlungen umfassen eine 21-jährige Krebs-Medikament namens hydroxyurea und Endari, genehmigt im Jahr 2017.
In Patienten-Studien, Endari reduziert die Häufigkeit der schmerzattacken über 25% und hydroxyurea reduziert Sie auf die Hälfte. Hydroxyurea kann schwere Nebenwirkungen haben und erfordert wöchentliche Blutuntersuchungen. Beide Medikamente haben komplizierte Dosier-und nicht funktioniert—oder aufhören zu arbeiten—bei einigen Patienten.
In einem ein-Jahres-Studie mit 198 Patienten, denen immer die höhere der beiden Adakveo Dosen gemittelt 1.6 Schmerzen Folgen in diesem Jahr und 36% hatten keine. Eine Vergleichsgruppe unter placebo im Durchschnitt drei schmerzattacken in diesem Jahr und 17% hatten keine. Adakveo Nebenwirkungen inklusive Grippe und hohes Fieber.
Danielle Jamison, der Islandton, South Carolina, hat gelitten, sichelzellen-Schmerzen Folgen, da kurz nach der Geburt. Der 35-jährige hatte zuvor ein halbes Dutzend Schmerz Krisen erfordern Krankenhaus-Fahrten pro Jahr. Diese verringert sich um etwa die Hälfte, wenn Sie begann mit der Einnahme von hydroxyurea vor neun Jahren.
Sie war nicht im Krankenhaus, da begann Sie unter crizanlizumab vor zwei Jahren als Teil einer Patienten-Studie. Sie hat noch immer die milde, tägliche Schmerzen, aber Sie sagte, Sie kann jetzt kümmern sich um Ihr Haus und fahren Ihre 9-jährige Tochter an Aktivitäten.
„Es machte einen riesigen Unterschied, wie viel ich in der Lage bin, zu tun“, sagte Jamison.
Alle drei Medikamente wirken durch verschiedene Mechanismen, so können die ärzte wechseln, Patienten zu Adakveo, oder fügen Sie es zu Ihrer derzeitigen Behandlung, sagte Andemariam, Leiter der Universität von Connecticut ist der Sichel-Zelle-Behandlung und-Forschung Programm.