Forscher haben erfolgreich behandelt, die altersbedingte Makuladegeneration (AMD), bei Mäusen zu finden, nachdem eine unerwartete Verbindung zwischen den beiden wichtigsten Formen der blendende Augenkrankheit, die die führende Ursache für Sehverlust bei Menschen 60 Jahre und älter.
Forscher Brad Gelfand, Ph. D., von der University of Virginia School of Medicine und an der UVA School of Engineering warnt, dass sein team weit davon entfernt ist in der Lage, den Ansatz bei Patienten mit AMD, aber er ist begeistert über das potential, das es hält. „Es ist nicht so, als ob dies die endgültige Antwort auf das problem, aber es ist sicherlich ein großer Schritt auf dem Weg, hoffentlich“, sagte er.
‚Zu gleichen Teilen Aufregung und Unglauben‘
Die neue Entdeckung ist links der „trockenen“ und „nassen“ Formen der Makula-degeneration in einer überraschenden Art und Weise. Gelfand hat sich vor allem auf die häufigeren, und derzeit unbehandelbare trockene form. Aber nachdem er eine Entdeckung, über die trockene AMD, fuhr er Fort, um zu bestimmen, daß die Feststellung galt für die Feuchte AMD als auch. „Es war fast Zufall—wir waren wie, ‚Warum machen wir nicht einfach gehen Sie voran und suchen Sie nach Feuchte?‘ Wenn wir zum ersten mal sah die Ergebnisse, ich war sehr überrascht“, sagte er. „Zunächst, es war zu gleichen teilen Aufregung und Unglauben.“
Gelfand, der UVA-Center for Advanced Vision Science, festgestellt, dass das fehlen eines bestimmten Enzyms könnte Antrieb beide Formen der AMD. Das Enzym, genannt Dicer, geht mit zunehmendem Alter verloren, und dieser Verlust führt zu einer Wucherung von Blutgefäßen in der Netzhaut und anderen Schäden, die er und sein team ermittelt.
Die Entdeckung war so unerwartet, er wollte zu bestätigen. „Wir waren nicht wirklich zufrieden mit nur einem system“, sagte er. „Wir hatten ein anderes Modell, die stammen aus einer ganz anderen Labor, in Japan, und fand das gleiche genaue Sache. Dann gingen wir zurück zu unseren alten Modellen, bei denen hatten wir losgeworden von Dicer und fand das gleiche genaue Sache.“
Ein Enzym zu Stoppen, Makula-Degeneration
Gelfand war in der Lage, zum wiederherstellen des Enzyms in Mäusen durch Anpassung eine form von gen-Therapie bereits zur Behandlung von anderen Erkrankungen des Auges im Menschen. Seine Arbeit deutet darauf hin, dass ein ähnlicher Ansatz könnte die Behandlung beider Formen der AMD, sondern viel mehr Tests müssen durchgeführt werden, um zu bestimmen, eine mögliche Behandlung ist die Sicherheit und Wirksamkeit. Wenn Sie erfolgreich ist, obwohl, es wäre die erste Behandlung für die trockene altersbedingte Makula-degeneration und könnte erheblich zu einer Verbesserung der Behandlung für Feuchte AMD.
„Wie steht es, Patienten mit der [wet] – AMD zu Unterziehen haben, häufige Injektionen in Ihr Auge, das kann schmerzhaft sein und kommt mit einigen Risiken. Sie kommen zum Augenarzt, einmal im Monat oder jeden zweiten Monat. Viele dieser Menschen können nicht fahren. So ist es eine riesige Last“, sagte er. „Die Idee hinter der Verwendung von gen-Therapie, wie wir Sie vorschlagen, ist, dass eine Behandlung dauern würde, für eine sehr lange Zeit. Es ist eine anhaltende Therapie. So können wir uns verbessern Sie Ihre vision und verringern die Anzahl der Arztbesuche, die Sie haben, zu machen.“
Die Entwicklung eines Dicer-basierte Behandlung wird wahrscheinlich mehrere Jahre dauern, wenn alles gut geht. Für jetzt, obwohl, Gelfand ‚ s Entdeckung hat ein wichtiges Licht auf die schlecht verstandene Beziehung zwischen den beiden Formen der AMD. „Es ist sicherlich verfestigt sich die Idee, dass Feuchte und trockene AMD-Aktie eine Menge von Mechanismen“, sagte er. „Es ist etwas, das die Forscher heute immer noch versuchen, zu kämpfen mit—warum könnte eine person, die Feuchte AMD haben und eine person trockenen haben. Manchmal ist es der Fall, dass die gleiche person hat nass in einem Auge und das andere Auge ist trocken. Manchmal die gleichen Augen hat beides. Dies ist ein weiterer wichtiger Beweis, dass die zugrunde liegenden Mechanismen dieser beiden Prozesse sind wirklich eng.“
AMD Veröffentlichten Ergebnisse