Gen-Therapie erweitert die Behandlungsmöglichkeiten für Menschen mit Immunschwäche und Blut-basierte Bedingungen, wie Sichelzellenanämie und Leukämie. Diese Krankheiten, die einmal erfordern würde, die eine Knochenmark-Transplantation, können nun erfolgreich behandelt werden, durch ändern Patienten eigene Blutstammzellen, um die zugrunde liegende genetische problem.
Aber die heutigen standard-Verfahren für die Verwaltung der gen-Therapie ist teuer und zeitaufwendig, ein Ergebnis der vielen Schritte nötig, um die gesunden Gene in dem Blut der Patienten Stammzellen zu korrigieren, um ein genetisches problem.
In einer Entdeckung, die in der Fachzeitschrift Blood, Wissenschaftler am Scripps Research glauben, Sie haben einen Weg gefunden, zu umgehen, einige der aktuellen Schwierigkeiten, wodurch ein effizienter gen-delivery-Methode, die würde Geld sparen und verbessern das Behandlungsergebnis.
„Wenn Sie reparieren können Blut-Stammzellen mit einem einzigen gen-Lieferung Behandlung, anstatt mehrere Behandlungen im Laufe von vielen Tagen, Sie können verringern Sie die klinische Zeit-und Kostenaufwand, der entfernt einige der Einschränkungen dieser Art von Ansatz,“ sagt Bruce Torbett, Ph. D., associate professor in der Abteilung von Immunologie und Mikrobiologie, wer führte die Forschung.
Die neue Erkenntnis Zentren auf caraphenol Ein, ein kleines Molekül ist eng verwandt mit resveratrol, das ist eine Natürliche Substanz, die von Weintrauben und anderen Pflanzen und fand in Rotwein. Resveratrol ist bekannt als Antioxidans und anti-inflammatory agent. Ähnlich wie resveratrol, caraphenol Eine anti-entzündliche, aber in dieser Studie, es war eine andere Rolle.
Torbett und sein team Interessierte in der einzigartigen chemischen Eigenschaften von resveratrol und ähnlichen Arten von Molekülen und fragte mich, ob Sie es erlauben könnten, virale Vektoren, verwendet in der gen-Therapie zu liefern, Gene, geben Blut-Stammzellen leichter. Das wäre folgenreich, denn die Stammzellen—und insbesondere sich selbst erneuernden hämatopoetischen Stammzellen—haben viele Barrieren zum Schutz vor Viren, so dass Sie eine Herausforderung für gen-Therapie zu infiltrieren.
„Das ist der Grund, warum die Gentherapie von hämatopoetischen Stammzellen wurde hit-or-miss,“ Torbett sagt. „Wir sahen eine Möglichkeit, um möglicherweise die Behandlung deutlich effizienter wird.“
Das gen-Therapie-Behandlung-Prozess erfordert derzeit isolieren eine sehr kleine population von hämatopoetischen Stammzellen aus dem Blut der Patienten; diese Jungen Zellen können sich selbst erneuern und Anlass geben, um alle anderen Arten von Blutzellen. Therapeutische Gene werden geliefert, um diese Zellen über eine speziell manipulierte Viren, die sogenannten „lentiviralen Vektoren,“ die Hebelwirkung Viren “ Natürliche Gabe für das einfügen von neuen genetischen information in lebenden Zellen.
Allerdings hämatopoetischen Stammzellen sind sehr widerstandsfähig gegen virale Angriffe. Sie schützen sich mit Strukturen bekannt als interferon-induced transmembrane (IFITM) Proteine, welche das abfangen von lentiviralen Vektoren. Weil dieses, es kann viele versuche, und eine große Menge von teuren gen-Therapie-Vektoren—erfolgreich Lieferung von Genen in hämatopoetischen Stammzellen, Torbett sagt.
Torbett und sein team fanden, dass, indem die resveratrol-ähnliche Verbindung, caraphenol Ein, die auf der menschlichen hämatopoetischen Stammzellen, zusammen mit dem lentiviralen Vektor-mix, die Zellen lassen sich Ihre natürlichen Abwehrkräfte und erlaubt Vektoren geben Sie einfach mehr. Sobald die behandelten Stammzellen wurden in Mäusen, Sie geteilt und produziert Blutzellen mit der neuen genetischen information.
Ein weiterer Vorteil des Ansatzes ist die Zeit: Wenn die gen-Lieferung Behandlung von Blut-Stammzellen erreicht werden kann, in kürzerer Zeit, können die Zellen wieder verabreicht, um die Patienten früher. Dies nicht nur macht die Behandlung bequemer für den Patienten, aber es hilft sicherzustellen, dass die Stammzellen, die nicht verlieren Ihre selbst-erneuernden Eigenschaften, Torbett sagt. Die mehr Stammzellen vorhanden sind, die außerhalb des Körpers und manipuliert sind, desto wahrscheinlicher ist es, dass Sie Ihre Fähigkeit verlieren, selbst zu erzeugen und letztendlich die richtige Krankheit.