Eine gezielte Therapie, die derzeit untersucht für die Behandlung von bestimmten Krebsarten, einschließlich Glioblastom, kann auch nützlich sein bei der Behandlung von anderen neurologischen Erkrankungen, eine Studie an der Universität von Cincinnati zeigt.
Die Studie, die online veröffentlicht 6. April in der Zeitschrift EBioMedicine, ergab, dass die Effekte einer Therapie-Liefer-system mit mikroskopischen Komponenten der Zelle (nanovesicles), genannt SapC-DOPS in der Lage sein kann, um gezielte Behandlung ohne gesunden Zellen zu Schaden. Diese Methode könnte sogar erweisen sich als erfolgreich bei der Behandlung von anderen neurologischen Bedingungen wie Parkinson-Krankheit.
Diese Studie, geführt von Xiaoyang Qi, professor in der Abteilung für Hämatologie, Onkologie, UC Abteilung für Innere Medizin, Ying Sun, Forschungs-professor in der UC-Abteilung von Kinderheilkunde und ein Mitglied von der Abteilung für Humangenetik an der Cincinnati Kinder-Hospital Medical Center.
Eine neurologische Herausforderung, die möglicherweise von der Therapie profitieren, Gaucher-Krankheit, ist „eine schwere und seltene genetische Zustand, in dem eine Art von lipid, das sammelt sich in den Zellen und bestimmte Organe. Die Störung kann dazu führen, Blutergüsse, Müdigkeit, Anämie, niedrige blutplättchenzahl und die Erweiterung der Leber und Milz, sowie schlechte Koordination, Anfälle und kognitive Probleme bei einigen Patienten; es wird verursacht durch einen erblich bedingten Mangel eines bestimmten Enzyms werden“, sagt Qi, die einen entsprechenden Autor auf der Studie. „Die Patienten benötigen Enzym-Ersatz-Therapie, um diesen Zustand zu behandeln, aber eine große Einschränkung der FDA zugelassenen Enzym-Ersatz-Therapie ist die Unfähigkeit, die Blut-Hirn-Schranke im Körper. Daher, die Behandlungen sind nur wirksam für Patienten mit Gaucher-Auswirkungen auf die inneren Organe, wie der Leber und Milz, aber nicht Ihr Gehirn oder Nervensystem.
„[Bestimmte] nanovesicles haben die Fähigkeit, die Blut-Hirn-Schranke und selektiv Ziel-Gehirn-Gewebe, die Bereitstellung einer biologischen Fahrzeug für die Bereitstellung der Enzym-Ersatz-Therapie.“
In den frühen 2000er Jahren, Qi entwickelt, die SapC-DOPS, eine Kombination aus einer Zelle protein, SapC, und ein phospholipid, DOPS, dass die Montage in kleinen Hohlräumen kann selektiv Ziel-Zellen und liefern Therapien ist dabei schonend alle anderen unberührt Zellen und Geweben. In der Vergangenheit hat er studiert, dass nanovesicle in der Krebs-Tiermodellen suchen, bei Gehirn -, Lungen -, Haut -, Prostata -, Blut -, Brust-und Bauchspeicheldrüsenkrebs. Die Ergebnisse waren vielversprechend, und nun ist die menschliche version dieses nanovesicle wird nun untersucht, in klinischen Studien für die Behandlung von Glioblastom.
Diese Studie zeigt, die sein eindringen in das Gehirn wird durch einen spezifischen rezeptor und dem Lymph-Kreislauf-system, das hilft, befreien den Körper von Giftstoffen und Abfällen.
„In dieser Studie haben wir gezeigt, dass die nanovesicle war in der Lage zu liefern, die das Enzym, um die erforderlichen Gewebe in Tiermodellen, vor allem das Gehirn,“ Sonne sagt. „Dieser neue therapeutische Ansatz behebt den Mangel des Enzyms im zentralen Nervensystem Zellen und Gewebe und ist effizient bei der Verringerung der Entzündung und neurologische Probleme in Tiermodellen mit [einige Arten von] Gaucher-Krankheit.“
„Unsere Studie stellt ein neues gezielten Einsatz für unsere nanovesicle und bietet eine neue Strategie für die Behandlung dieser Art von Gaucher-Krankheit,“ Qi hinzu. „Dies ist die Spitze des Eisbergs, wenn man über Anwendungen und es könnte bedeuten, viel versprechende Behandlungen für andere neurologische Bedingungen.