Nach 20 Jahren versucht, die moderne Medizin weiterhin nicht in der Lage, um den unteren, die rund 40 Prozent Sterblichkeit der schweren kindheit immun-Krankheit namens HLH (hemophagocytic lymphohistiocytosis), Schäden, die lebenswichtige Organe und Gewebe.
Nun, Forscher berichten im New England Journal of Medicine die Behandlung von Patienten mit einem neuen Medikament, das rettete Kind das Leben mit weniger Toxizität und weniger Nebenwirkungen. Obwohl die 34-Patienten-Studie war nicht groß genug, um zu zeigen, ob das Medikament, emapalumab, kann dent HLH die hohe Sterblichkeit, die ärzte sagen, Ihre Daten sind vielversprechend.
„Dies ist ein sehr wichtiger Fortschritt. Zum ersten mal haben wir eine wirklich gezielte Möglichkeit zur Behandlung der HLH und ein Medikament mit sehr geringen Toxizität“, erklärt Michael Jordan, MD, co-principal investigator und Arzt-Wissenschaftler in den Bereichen Immunbiologie und Transplantation von Knochenmark und Immunsystem Mangel an der Cincinnati Kinder-Hospital Medical Center.
„Denn dies ist das erste Medikament jemals zugelassen für die HLH, die von der FDA, dieser Bericht unterstreicht, dass sollten wir emapalumab mit Dexamethason verabreicht werden, um den standard der Gesundheitsversorgung für die „second-line“ – Behandlung der HLH, die Auftritt, nach eher traditionellen Ansätze nicht wirksam waren“, sagte er.
Die Droge, die blockiert die Funktion eines pro-inflammatorischen Immunsystems Zytokin namens interferon-gamma, ist auch getestet, wie die first-line-agent für Patienten, die noch nicht empfangen Vorherige Behandlung. Dies ergibt sich aus einem wachsenden Körper der Forschung zeigt, dass übermäßige interferon-gamma wird zunehmend erkannt als Krankheitserreger in HLH Fällen Studienautoren beachten.
Die Studie der internationalen Forschergruppe wurde co-Leitung von Jordan am Cincinnati Children ‚ s und co-principal investigator Franco Locatelli, MD, in der Abteilung von Kinderheilkunde, Universität von Rom, Italien.
Versteckt sich Hinter einem Labyrinth von Symptomen
Eine seltene Erkrankung ist, HLH overstimulates das Immunsystem und bewirkt, dass hyperinflammation. Statt Verteidigung gegen Infektion, HLH fordert das Immunsystem zu schädigen lebenswichtige Organe und Gewebe.
Die Herausforderung der Aufklärung, wie die Krankheit funktioniert, ist kompliziert durch die Tatsache, dass für die Jahre der Krankheit versteckte sich hinter einem Labyrinth von widersprüchlichen Symptome. Zu oft dies führte zu einer Fehldiagnose, unwirksame Behandlungen und der Verlust von kleinen Kindern, die haben in der Regel die Krankheit.
Jordan, wer hat die Erforschung HLH seit seiner klinischen fellow Tagen, 20 Jahr alt, ist Teil einer kleinen internationalen Armee von ärzten, Wissenschaftlern, die Familien der Patienten und einem pharmazeutischen Unternehmen (Sobi, ehemals NovImmune.) Alle mit Vereinten Kräften Lohn der UNERSCHÜTTERLICHEN Jahre langen wissenschaftlichen Krieg gegen Krankheit, zahn, der seine Jungen Opfer.
Erste Ergebnisse
Führte zum Teil durch die HLH-Center of Excellence “ an der Cincinnati Kinder, die arbeiten, die zu neuen Ideen für die Behandlung und Verbesserung der diagnostischen Fähigkeiten. Dieses bessere Verständnis der HLH umfasst mehr zuverlässige Test-assays schnell und präzise zu diagnostizieren.
Die Forscher weisen in Ihrer aktuellen Studie, dass das Ziel der HLH-Behandlung ist die Unterdrückung der Entzündung und Patienten zu ermöglichen, erhalten die Knochenmarktransplantation (BMT), die einzige heilende Therapie für die Krankheit. Obwohl eine Vielzahl von immun-chemotherapeutischen Behandlungen wurden getestet, Sie haben dazu geführt, in begrenzten Grad der Wirksamkeit.
Die NEJM-Studie war eine open-label, single-Gruppe, Phase-2/3-Studie mit Patienten, die 18 Jahre alt oder jünger, der hatte entweder unbehandelt HLH oder, wer hatte, erhielt Vorherige Behandlung für die Krankheit. An der Studie cutoff-Punkt (20. Juli 2017) insgesamt 34 Patienten (27 bereits behandelten Patienten, 7 bei zuvor unbehandelten) erhalten hatte emapalumab, mit 26 Patienten, die die Studie.
Sixty-drei Prozent der bislang behandelten Patienten und 65 Prozent der Patienten ohne Vorherige Behandlung reagiert emapalumab Therapie. Siebzig Prozent der bislang behandelten Patienten wurden emapalumab verlief für BMT, wie 65 Prozent der Patienten, die nicht empfangen Vorherige Therapie.