Persönliche Gesundheit

Multiple Sklerose: Neue standards für die Planung von klinischen Studien

Wie können die Perspektiven von Patienten mit multipler Sklerose (MS) gegeben werden, mehr Beachtung in klinischen Studien? Diese Frage wurde untersucht und entsprechende Empfehlungen entwickelt wurden, die von einer Arbeitsgruppe der Arzneimittelkommission der deutschen ärzteschaft (AkdÄ), der Charité Universitätsmedizin, Berlin, und das Institut für Qualität und Wirtschaftlichkeit im Gesundheitswesen (IQWiG). Die Analyse jetzt veröffentlicht worden in der EPMA-Journal.

Mehr als 200.000 Menschen in Deutschland betroffen

Multiple Sklerose ist die häufigste Autoimmunerkrankung des zentralen Nervensystems, die mehr als 200.000 Menschen in Deutschland. Sie leiden unter Sehstörungen und Empfindung ebenso wie Einschränkungen in der Koordination, und sogar Lähmungen. Die Diagnose wird in der Regel zwischen im Alter zwischen 20 und 40 Frauen betroffen sind häufiger als Männer. Die Krankheit ist chronisch und entzündliche und bisher gibt es keine Heilung. In 85 bis 90 Prozent der Patienten, die Krankheit beginnt Häufig mit rezidivierenden neurologischen Defiziten, die in der Regel verschwinden ganz oder teilweise nach Wochen oder Monaten. Nach Jahren oder Jahrzehnten, ein übergang in einen chronisch fortschreitenden Verlauf tritt Häufig auf: Die Patienten der neurologische Zustand allmählich verschlechtert; insbesondere, Ihren Fuß nimmt.

Seit der Entwicklung der ersten Immuntherapie (interferon beta-1b) von 1995, zahlreiche Substanzen sind zugelassen für die immunmodulatorische Behandlung der MS, mit dem Ziel der Reduzierung der Anzahl der Rückfälle. Da ist dann auch die therapeutische Landschaft hat sich deutlich erweitert. Parallel mit der zunehmenden Anzahl der zur Verfügung stehenden immun -, Behandlungs-Strategien haben sich dabei von einem reinen „Rückfall-Präventions-Ansatz“, um individualisierte medizinische Versorgung.

Arbeitsgruppe systematisch analysiert 29 zulassungsrelevanten phase-III-Studien

Die Arbeitsgruppe von AkdÄ, der Charité und IQWiG systematisch analysiert 29 Zulassung („zentrale“) phase-III-Studien auf den Krankheitsverlauf modifizierende / immunmodulierende Medikamente zur Behandlung der MS. Die Analyse zeigte, dass die Patienten-Perspektive und somit Symptome wie Ermüdung (z.B. Müdigkeit und erhöhtes exhaustibility) oder health-related quality of life wurden in der Regel nicht berücksichtigt. Im Gegensatz dazu biologische Indikatoren-und Endpunkte von bildgebenden Verfahren mit unklarer Relevanz für den Schweregrad der Erkrankung wurden routinemäßig untersucht.

Friedemann Paul, Wissenschaftlicher Direktor des Experimental and Clinical Research Center (ECRC), einer gemeinsamen Einrichtung von Charité und Max-Delbrück-Centrum für Molekulare Medizin (MDC), stellt fest: „Wenn wir in Zukunft das design der Studien so, dass Sie mehr sind eng orientiert an den Bedürfnissen der Patienten, so erhalten wir die Ergebnisse der Studie sind mehr wahrscheinlich, um es uns ermöglichen, Patienten mit mehr gezielte und individualisierte medizinische Versorgung.“

Verbesserungsvorschläge, die von der working group

Alle Medikamente die auf dem Markt erhältlich waren, getestet, vor allem ein – bis zwei-Jahres-Zulassung von Medikamenten Studien. Die über diesen Zeitraum hinausgehen, kaum methodisch fundierte Daten über die Vorteile und Nebenwirkungen dieser Medikamente sind erhältlich. Wolf-Dieter Ludwig, Vorsitzender der AkdÄ, erklärt: „Aufgrund Ihrer Dauer und in der Regel kurze follow-up, Zulassung von Medikamenten Studien sind nicht geeignet für die Erhebung von Daten über die teilweise sehr schweren Nebenwirkungen, die nur auftreten, nach langfristiger Behandlung.“ Aufgrund dieser Mängel in der Gestaltung von klinischen Studien, die die Arbeitsgruppe entwickelt Vorschläge zur Verbesserung. Sinje Gehr, Projektleiter der Charité MS-Initiative sagt: „Mit unseren Empfehlungen wollen wir einen Beitrag zur Verbesserung der Versorgung von Patienten mit MS.“

Bestimmte Symptome und Folgen der Erkrankung sind sehr relevant für den Patienten. Deshalb ist es auch wichtig, Daten zu sammeln, die auf der Patienten-Perspektive in Studien mithilfe von patient-reported outcomes (PROs). Thomas Kaiser, Leiter des IQWiG Drogen-Assessment-Abteilung erläutert: „Wenn keine Daten auf Symptome und Lebensqualität sind gesammelt in den Studien, dann werden diese Studien nicht geben ein vollständiges Bild über den nutzen eines Medikaments.“ Im Allgemeinen sind die Patienten sehr konzentriert auf, ob die Behinderung Fortschritt, und ob Symptome wie Müdigkeit, depression, kognitive Beeinträchtigung, Schmerzen, Spastik, Schlafstörungen oder Verlust der Sehkraft zu erhöhen. Dies zeigte sich auch in der MS-Initiative Diskussionsrunden. Er fügt hinzu: „Viele dieser Symptome könnte und sollte in Zukunft dokumentiert werden, mit Hilfe von International etablierten und validierten patientenbefragungen.“