Forscher an UPMC Children ‚ s Hospital of Pittsburgh herausgefunden, dass die Infusion von Nabelschnurblut—eine leicht verfügbare Quelle für Stammzellen—sicher und effektiv behandelt werden 44 Kinder mit verschiedenen nicht-Krebs, genetische Störungen, einschließlich Sichelzellanämie, Thalassämie, Hunter-Syndrom, Krabbe-Krankheit, metachromatischen Leukodystrophie (MLD) und eine Vielzahl von Immundefiziten. Dieses ist die größte Studie Ihrer Art bisher.
Die Idee war, erstellen Sie eine ziemlich Universelle Behandlung, eher als die Jagd nach individuellen Therapien für diese seltenen Erkrankungen, und zwar mit minimalem Risiko für die Patienten. Die Ergebnisse wurden veröffentlicht in der heutigen print-Ausgabe von Blut Fortschritte.
„Es wurde sehr viel Wert gelegt auf die coolen neuen Technologien, die möglicherweise die Adresse dieser Krankheiten, aber—auch wenn Sie sich als wirksam erweisen—diese sind nicht verfügbar für die meisten Zentren,“, sagte Studie leitende Autor Paul Szabolcs, M. D., division director von Knochenmarktransplantation und zelluläre Therapie bei UPMC Children ‚ s Hospital. „Die Regime, die wir entwickelt haben, ist mehr als robust, problemlos anwendbar ist und bleiben wird, wesentlich weniger teuer.“
Für diese Studie, die Teilnehmer erhielten intravenöse Injektionen von eingelagerten Nabelschnurblut, gestiftet von der Nabelschnur und Plazenta von gesunden Babys kurz nach der Geburt und eingefroren, bis Sie benötigt.
Um Platz in Ihrem Knochenmark Spender-Stammzellen zu fassen und verhindern, dass Sie abgelehnt wird, werden die Studienteilnehmer erhielten eine niedrige Dosis der Chemotherapie und immunsuppressive Medikamente in sorgfältiger Reihenfolge. Sobald die Zellen integriert in den Körper der Patienten, diese Medikamente waren spitz zulaufend. Kick das Immunsystem wieder in Gang, den Forscher vorbehalten, die einen kleinen Bruchteil der Schnur Blut und gab es für die Teilnehmer ein paar Wochen nach der ersten infusion.
Es ist wichtig zu beachten, dass dieses Verfahren nicht erforderlich ist, die Spender und Empfänger übereinstimmenden immun-profile.
„Das ist riesig für ethnische Minderheiten,“ Szabolcs sagte. „Die Wahrscheinlichkeit, dass eine perfekte übereinstimmung ist sehr niedrig, aber mit ein Nabelschnurblut-Transplantat, haben wir eine chance zur überwindung dieser Diskrepanz, die im Laufe von ein paar Monaten, und dann verjüngen die Immunsuppression Weg.“
Insgesamt, post-infusions-Komplikationen waren relativ mild. Keiner der Teilnehmer erlebt eine schwere chronische graft-versus-host-Krankheit, und die Sterblichkeit von viralen Infektionen aufgrund der Immunsuppression war 5%, was viel niedriger als in früheren Studien.
Für die 30 Kinder in der Studie mit metabolischen Störungen, in denen eine unsachgemäße Enzym-Funktion bewirkt, dass die Anhäufung von Giftstoffen im Körper—alle ausgestellt progressive Symptome von Entwicklungsstörungen Verzögerungen vor Beginn der Studie. Innerhalb eines Jahres nach Erhalt Nabelschnurblut, alle von Ihnen hatten einen normalen enzymspiegel und alle zeigten eine Eindämmung der neurologischen Verfall. Einige begannen sogar neue Fähigkeiten zu erlangen.
Die häufigsten Stoffwechselstörungen in dieser Studie wurden leukodystrophien, die in der Regel tödlich innerhalb von wenigen Jahren nach Ausbruch der Symptome. Auch mit Nabelschnurblut-Behandlung, einer großen retrospektiven Analyse berichtet, eine drei-Jahres-überlebensrate von über 60%. Mit dem Protokoll in dieser Studie verwendet werden, mehr als 90% der symptomatischen Leukodystrophie-Patienten waren noch am Leben, drei Jahre nach der Nabelschnurblut-Behandlung.
Keine früheren Studien unter Verwendung von Stammzellen zur Behandlung von Stoffwechsel -, immun-oder Blut-Erkrankungen haben gezeigt, wie hohe Sicherheit, Wirksamkeit und Breite Anwendbarkeit.
„Es wurde eine stagnation der Ergebnisse in diesem Bereich, ändern Sie einfach eine Chemotherapie-agent für eine andere, nicht eine echte evolution,“ Szabolcs sagte. „Wir haben einen Ansatz entwickelt, die mittlerweile nachweislich wirksam sein für mindestens 20 Krankheiten. Und wir glauben, es kann effektiv für viele, viele mehr.“