Bevor die Gentherapie kann verwendet werden zur Behandlung von Nierenerkrankungen, ist die Lieferung von therapeutischen Genen an die Nieren müssen sehr viel effizienter. Eine neuartige Methode, die mit drei verschiedenen gen-Lieferung Vektoren wurden intravenös injiziert und direkt in die Nieren von Mäusen wurde berichtet in einem Artikel, veröffentlicht in der Menschlichen Gen-Therapie, ein peer-review-Zeitschrift von Mary Ann Liebert, Inc., die Verlage.
Jeffrey Rubin, Tien Nguyen, Kari Allen, Katayoun Ayasoufi, und Michael Barry von der Mayo Clinic Co-Autor den Artikel mit dem Titel „Comparison of Gen-Lieferung an die Nieren durch Adenoviren, Adeno-Assoziierten Virus, und Lentiviralen Vektoren nach Intravenöser und Direkte Nieren-Injektionen.“ Wie die Niere filtert große verbindungen aus dem Blut, wählten die Forscher zur Untersuchung der Möglichkeit, um drei unterschiedlich große Vektoren über eine intravenöse route: kleine adeno-assoziierten virus (AAV) – Vektoren (25 nm), größer adenovirus-Vektoren (100 nm) und lentiviralen Vektoren (120 nm). Zur Umgehung dieser Filtermechanismus Sie auch getestet, zwei verschiedene direct-injection-Routen in der Niere gefunden und diesen überlegen zu sein, um intravenöse Injektionen. Jedoch, einige der Vektoren waren in der Lage, Auslaufen der Niere, die Schaffung der Möglichkeit für off-target-Gewebe-Effekte. Das Potenzial für direkte Injektionen eröffnet neue Möglichkeiten für die Behandlung von Nieren-Erkrankungen, die mit gen-Therapie, aber weitere Verbesserungen notwendig sind.